虽然依然遥远,但科学家或已发现自闭症药物

自闭症无药可治的局面或将被中国科学家改变。

近日,中国科学院生物化学与细胞生物学研究所研究员胡荣贵带领的研究小组在国际学术期刊《细胞研究》(CellResearch)发表论文,报告了自闭症发生的一种新机制及潜在的治疗靶点——一种泛素化连接酶UBE3A蛋白和维甲酸。使用小鼠进行的动物实验表明,相关治疗措施可有效缓解小鼠模型的自闭症特征行为。

▲中国科学院生物化学与细胞生物学研究所研究员胡荣贵。受访者供图

维甲酸是维生素A在人体内的代谢产物之一。

该研究成果是否能用于缓解人类自闭症患者的症状,如何进行临床应用?

论文发表的消息一出来,他就接到了很多自闭症患者儿童的家长和药物研发机构问询的电子邮件。他带领的研究团队正在就相关治疗靶点及治疗方案申请临床试验,也已经申请了相关专利。

一位论文审稿人表示,这是自闭症研究领域近年来最重要的发现之一,其研究成果应该尽快让更多人知晓。

胡荣贵表示,除了上述治疗靶点,维甲酸合成通路中的一些蛋白或基因,也有望成为特定自闭症亚型患者临床干预或治疗的分子靶标。研究团队还发现,一些临床中被批准使用、认为安全的药物有可能增加胎儿或儿童罹患自闭症的风险,这或许是近年来自闭症儿童患病率急剧上升的重要原因。他们目前正在进行进一步研究和核实。

但关于自闭症的研究还有很多未解之谜。该研究只







































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