孤独症（autism），又称自闭症或孤独性障碍（autisticdisorder）等，是广泛性发育障碍（pervasivedevelopmentaldisorder，PDD）的代表性疾病。
《DSM-IV-TR》将PDD分为5种：孤独性障碍、Retts综合症、童年瓦解性障碍、阿斯伯格综合征和未特定的PDD。其中，孤独性障碍与阿斯伯格综合征较为常见。
孤独症的患病率报道不一，一般认为约为儿童人口的2～5万人，男女比例约为3～4：1，男孩比女孩多3-4倍。
自闭症是一个庞大的群体
自闭症是一种脑部功能异常、以社会交往障碍、语言发育障碍、兴趣狭窄和行为方式刻板为主要特征的先天性大脑发育障碍性疾病。广义上的孤独症既包括我们熟知的典型自闭症（孤独症），也包括不典型孤独症、阿斯伯格综合症等孤独症谱系障碍。
全球每20分钟就有1个孩子被诊断为自闭症，自闭症孩子被称为“星星的孩子”。据不完全统计，目前我国自闭症患者超过万例，自闭症发病率约为1/，0-14岁自闭症孩子超过万，且保持增长趋势，保守估计每年以接近20万的数字递增。
自闭症的发病存在着明显的性别差异，即男性患病的比例明显高于女性，几率接近5：1。自闭症占我国儿童精神残疾首位，具备极高致残率、高发病率等特点。
有限的自闭症治疗
现代医学有关研究表明，自闭症患者群体中有大概25%-35%的比例是遗传因素造成的，其它方面的因素包括环境有害因素、孕期不良用药等。
自闭症具有高度的临床异质性，神经免疫调节异常、神经营养因子缺乏、兴奋与抑制失衡、神经发生异常等都参与了自闭症的病理发生机制，但其具体的发病机制仍不明。
很遗憾的是，以目前的医疗条件和水平，自闭症仍然是一种无法治愈的精神障碍疾病，它会伴随患者一生。
特殊教育训练为主是治疗自闭症较为常见的方式，通过教育康复减轻症状并融入社会，但由于场地、人员等限制，患儿的康复需求很难得到满足——三岁前接受康复训练的患儿不足三分之一，近五分之一的患儿等候时间在3个月以上，教育康复的黄金时期极易错过。
干细胞疗法可能是治疗自闭症的一个新希望
干细胞技术的发展，让自闭症多了一项新的治疗方向，而且可能会更好。干细胞在不少涉及神经和精神类疾病的治疗中都有展现，比如脑瘫、听力缺损、儿童脑卒中及发育迟缓等。
进一步的研究也显示，干细胞治疗治疗自闭症前景明朗乐观，重要的是安全性良好。胎儿干细胞移植尤其是脐带间充质干细胞移植能够有效改善自闭症症状，对儿童自闭症具有治疗作用——社交能力增强、沟通能力提高、临床症状减轻等利好表现。
一项发表在《干细胞转化医学》（StemCellTranslationalMedicine）上的临床研究显示了干细胞的有效性，8名自闭症儿童经静脉注射间充质干细胞后，症状有了改善，并且整个治疗过程是安全的。
试验中受试者每12周接受万剂量的间充质干细胞静脉注射，耗时9个月输注4次，并在治疗完成后的3个月和12个月进行随访。结果发现，8名患者的自闭症状类别都有所降低。研究人员表示，对于自闭症谱系障碍患者来说，重复剂量的脐带间充质干细胞输注给药是安全且可耐受的，并且具有治疗益处。
国内相关临床研究
湖北医院联合湖北省十堰市妇幼保健院也开展了干细胞应用到自闭症的临床研究。
研究对象
2例男性患者，年龄分别为10岁和12岁，CARS测定均诊断为“自闭症”（CARS评分分别为36分和40分），CGIS评定病情的严重程度分别为5分和7分。
治疗方法
两例患者均给予脐血干细胞和脐带间充质干细胞交替联合移植治疗（征得医学伦理委员会的批准和患者知情同意）干细胞治疗4-6次为1个疗程，每次间隔1周，每份细胞数量2~7*10^8个。
临床总评印象量表（CGIS），属非定式检查，主要用于判断总的疾病严重性及其变化。在应用其他量表进行临床研究时，最好与此量表同时评分，以检查其他量表评分的可靠性，并判断精神病情的轻重。——《神经精神病学辞典》
研究结果
出院后随访6个月，复测CARS分别为31分和33分（治疗前分别为36分和40分）,CGIS病情严重程度分别为3分和4分（治疗前分别为5分和7分）。较治疗前评分均明显降低，并且症状持续缓解无复发。2例患者在治疗过程中和治疗后均未出现与治疗有关的严重并发症和明显的不良反应。
干细胞可以在一定程度上改善和修复神经系统的结构和功能，已经在儿童脑瘫、自闭症等神经系统疾病中取得了初步成功，通过干细胞治疗加康复训练的双重努力，自闭症患者或可达到生活自理，甚至独立生活。期待干细胞技术点亮星星的孩子。
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