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孤独症（autism），又称自闭症或孤独性障碍（autisticdisorder）等，是广泛性发育障碍（pervasivedevelopmentaldisorder，PDD）的代表性疾病。
《DSM-IV-TR》将PDD分为5种：孤独性障碍、Retts综合症、童年瓦解性障碍、阿斯伯格综合征和未特定的PDD。其中，孤独性障碍与阿斯伯格综合征较为常见。
孤独症的患病率报道不一，一般认为约为儿童人口的2～5万人，男女比例约为3～4：1，男孩比女孩多3-4倍。
自闭症是一个庞大的群体自闭症是一种脑部功能异常、以社会交往障碍、语言发育障碍、兴趣狭窄和行为方式刻板为主要特征的先天性大脑发育障碍性疾病。广义上的孤独症既包括我们熟知的典型自闭症（孤独症），也包括不典型孤独症、阿斯伯格综合症等孤独症谱系障碍。
全球每20分钟就有1个孩子被诊断为自闭症，自闭症孩子被称为“星星的孩子”。据不完全统计，目前我国自闭症患者超过万例，自闭症发病率约为1/，0-14岁自闭症孩子超过万，且保持增长趋势，保守估计每年以接近20万的数字递增。
自闭症的发病存在着明显的性别差异，即男性患病的比例明显高于女性，几率接近5：1。自闭症占我国儿童精神残疾首位，具备极高致残率、高发病率等特点。
有限的自闭症治疗现代医学有关研究表明，自闭症患者群体中有大概25%-35%的比例是遗传因素造成的，其它方面的因素包括环境有害因素、孕期不良用药等。
自闭症具有高度的临床异质性，神经免疫调节异常、神经营养因子缺乏、兴奋与抑制失衡、神经发生异常等都参与了自闭症的病理发生机制，但其具体的发病机制仍不明。
很遗憾的是，以目前的医疗条件和水平，自闭症仍然是一种无法治愈的精神障碍疾病，它会伴随患者一生。
特殊教育训练为主是治疗自闭症较为常见的方式，通过教育康复减轻症状并融入社会，但由于场地、人员等限制，患儿的康复需求很难得到满足——三岁前接受康复训练的患儿不足三分之一，近五分之一的患儿等候时间在3个月以上，教育康复的黄金时期极易错过。
干细胞疗法可能是治疗自闭症的一个新希望干细胞技术的发展，让自闭症多了一项新的治疗方向，而且可能会更好。干细胞在不少涉及神经和精神类疾病的治疗中都有展现，比如脑瘫、听力缺损、儿童脑卒中及发育迟缓等。
进一步的研究也显示，干细胞治疗治疗自闭症前景明朗乐观，重要的是安全性良好。胎儿干细胞移植尤其是脐带间充质干细胞移植能够有效改善自闭症症状，对儿童自闭症具有治疗作用——社交能力增强、沟通能力提高、临床症状减轻等利好表现。
一项发表在《干细胞转化医学》（StemCellTranslationalMedicine）上的临床研究显示了干细胞的有效性，8名自闭症儿童经静脉注射间充质干细胞后，症状有了改善，并且整个治疗过程是安全的。
试验中受试者每12周接受万剂量的间充质干细胞静脉注射，耗时9个月输注4次，并在治疗完成后的3个月和12个月进行随访。结果发现，8名患者的自闭症状类别都有所降低。研究人员表示，对于自闭症谱系障碍患者来说，重复剂量的脐带间充质干细胞输注给药是安全且可耐受的，并且具有治疗益处。
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