干细胞移植对治疗自闭症有效吗?
自闭症是一种脑部功能异常、以社会交往障碍、语言发育障碍、兴趣狭窄和行为方式刻板为主要特征的先天性大脑发育障碍性疾病。广义上的孤独症既包括我们熟知的典型自闭症(孤独症),也包括不典型孤独症、阿斯伯格综合症等孤独症谱系障碍。
全球每20分钟就有1个孩子被诊断为自闭症,自闭症孩子被称为“星星的孩子”。据不完全统计,目前我国自闭症患者超过万例,自闭症发病率约为1/,0-14岁自闭症孩子超过万,且保持增长趋势,保守估计每年以接近20万的数字递增。
自闭症的发病存在着明显的性别差异,即男性患病的比例明显高于女性,几率接近5:1。自闭症占我国儿童精神残疾首位,具备极高致残率、高发病率等特点。
有限的自闭症治疗
现代医学有关研究表明,自闭症患者群体中有大概25%-35%的比例是遗传因素造成的,其它方面的因素包括环境有害因素、孕期不良用药等。
自闭症具有高度的临床异质性,神经免疫调节异常、神经营养因子缺乏、兴奋与抑制失衡、神经发生异常等都参与了自闭症的病理发生机制,但其具体的发病机制仍不明。
很遗憾的是,以目前的医疗条件和水平,自闭症仍然是一种无法治愈的精神障碍疾病,它会伴随患者一生。
特殊教育训练为主是治疗自闭症较为常见的方式,通过教育康复减轻症状并融入社会,但由于场地、人员等限制,患儿的康复需求很难得到满足——三岁前接受康复训练的患儿不足三分之一,近五分之一的患儿等候时间在3个月以上,教育康复的黄金时期极易错过。
干细胞移植是治疗自闭症的一个新希望
近年来发现,干细胞在神经系统疾病的研究中也有了突破。当中枢神经系统受到损伤或退行性变时,受到数量及微环境的影响,内源性干细胞的修复作用非常有限,几乎不能进行有效的神经元和胶质细胞的修复,此时干细胞移植治疗具有非常广阔的前景,为脑梗死、帕金森、阿尔茨海默病、脊髓损伤等神经系统疾病的细胞移植治疗带来了新的希望。
截止到目前,ClinicalTrails上已有18项关于干细胞治疗自闭症的研究,已完成6项,其中更是包括我国1医院的已完成研究。可见,干细胞治疗自闭症,国内的专家也在不断的探索,力求为更多的自闭症患者点亮希望。
医院神经内科选取9-01/12在住院自闭症患者28例进行干细胞治疗。患者共接收4次治疗,1次治疗持续一周,主要采用静脉输注和腰椎穿刺蛛网膜下腔注射两种注射方法,比较治疗前和首次治疗后4周、4个月后的安全性评价和有效性评价。
结果表明,干细胞治疗自闭症有显著疗效,总有效率达70%以上,明显高于对照组的传统康复训练治疗。
作用机制:干细胞进入体内可调节机体免疫功能,并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成,缺改善脑内缺血缺氧状态,激活和修复脑内受损的神经细胞。
医院医院儿科共同探讨了关于干细胞移植治疗自闭症儿童的安全性与有效性。同时选用人神经前体细胞和骨髓间充质干细胞各自针对9例自闭症儿童进行治疗。
移植后18例患儿中有13例患儿在交往能力、语言能力、精细动作功能等方面均有改善,且18例患儿均未发生严重的不良事件,表明干细胞对低功能型的自闭症有效且安全。
不仅间充质干细胞在自闭症的研究中发挥作用,其中在年初,以色列一家名为StemCellMedicineLtd(SCM)的生物技术公司开发了一种治疗神经疾病的新方案,利用一种创新性的间充质干细胞外泌体(MSC-exo)技术治疗自闭症谱系障碍(ASD)。这项技术由以色列特拉维夫大学萨克勒医学院和萨格尔神经科学学院共同开发,在临床前模型中进行的有效性研究中,经间充质干细胞外泌体鼻给药治疗,一些患者的自闭症行为出现了显着改善。
干细胞移植对治疗自闭症有效吗?干细胞逐渐在发展,也为更多现有技术无法解决的疾病提供了新的治疗思路。干细胞在多种神经系统疾病均有一定的疗效,希望干细胞治疗自闭症患者的脚步快步向前,为更多的儿童和家庭谱写有色彩的世界,让来自星星的他们,逐渐感受到“地球的温暖和爱”。
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