速递开发基因调控疗法治疗自闭症等神经

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▎药明康德内容团队编辑日前,SangamoTherapeutics宣布与诺华(Novartis)公司达成一项全球许可合作协议,开发和商业化基因调控疗法,以治疗自闭症谱系障碍(ASD)及其他多种神经发育障碍。这项合作将利用Sangamo公司的专有的锌指蛋白转录因子(ZFP-TF)技术,通过上调或激活神经发育障碍中某些表达不充分的关键基因达到预期的治疗效果。Sangamo公司在锌指蛋白(ZFP)技术上具有丰富的经验,锌指蛋白能够识别DNA上的特定序列,而通过将不同的功能蛋白域与ZFP结合,可以赋予ZFP不同的功能。将调节基因表达的转录因子与锌指蛋白融合,可以让转录因子特异性地抑制或激活特定基因的表达。▲锌指蛋白技术可以用于对特定基因产生不同修饰和调控(图片来源:Sangamo公司


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