估计全世界约有名儿童患有ASD，尽管症状的严重程度不同。然而，科学家们仍在努力制定出可能导致自闭症的遗传和环境融合的精确因素。
美国一项小而有前途的临床试验表明，一种称为苏拉明（suramin）的拥有超过年历史的药物可以显着改善儿童自闭症谱系障碍（ASD）的症状。这是我第一次听说，一种可以如此接近治疗ASD症状的药物。遗憾的是父母还不能转向医生要求这种治疗。
一种治疗寄生虫病的药物----苏拉明（suramin）
苏拉明（suramin）是一种自年以来一直在使用的用于治疗寄生虫病非洲锥虫病（睡眠病）的药物。后来也被用于治疗癌症，关节炎，甚至病毒感染。
加州大学圣地亚哥分校医学院的RobertNaviaux认为自闭症症状可能是由代谢功能障碍引起的，导致大脑，肠道和细胞水平上的免疫系统之间的沟通出现问题。
他将这种功能障碍归因于“细胞危险反应”假说，指出对损伤或压力的正常细胞反应有时会“卡住”，并导致导致慢性疾病的异常行为。这种异常的细胞危险反应可以通过嘌呤能信号传导来维持-细胞通讯过程涉及分子如腺苷和ATP。
为了测试这个假设，Naviaux和他的团队转而使用了这种已知的“抗阿片类药物”-一种能够抑制嘌呤能信号传导的分子的药物苏拉明。
苏拉明一周就有助于自闭症症状恢复
第一次，人们看到希望，是来自临床前的老鼠研究，当研究人员成功地逆转单一剂量的药物引起的自闭症样症状时，这就为进行第一次人体试验铺平了道路。
研究采用了双盲和安慰剂对照方式，涉及10名诊断为ASD的5-14岁的男孩，每人接受单次剂量(20mg/kg)的苏拉明或安慰剂。结果表明，接受该药的所有五名男孩在短短七天内表现出稳定的症状改善，而安慰剂组显示无变化。
自闭症核心症状也有改善？
这样的结果出乎意料，在获得结论前，仍需要排除可能的混杂因素。试验中，所有男孩都是根据年龄，智商和自闭症严重程度精确配对的，这意味着每个接受该药物的参与者都可以与一名非常类似的安慰剂参与者进行比较。即使个体之间存在巨大变化，ASD中的人们也拥有一组核心的特征-社会互动和沟通的困难以及重复的，有限的行为和兴趣。
研究人员使用标准化评估方式来评估治疗前后，治疗期间和治疗后的这些核心特征的改变。此外，父母（都不知道他们的孩子是否收到药物）也报告了行为，语言，发育目标和社会互动方面的改善。核心症状改善了才有意义！
令人惊讶的变化！
他们观察到，在服用苏拉明的两个6岁和14岁的孩子中，他们在单次苏拉明输液后约一个星期就说了他们的人生中的第一句话。但是这一现象没有在任何安慰剂的孩子身上表现。
不幸的是，这些改善只是暂时的，随着药物在六周内逐渐代谢掉，症状的严重性会反复。
除了症状的急剧改善之外，研究人员最重要的发现是进一步加强了代谢功能障碍的改善确实是有助于自闭症的康复，并且这种功能障碍是有可能治疗的。
研究结果仍需大样本验证，家长不能随意用药
由于研究的规模很小，仍需要大样本量来验证，不会知道哪些结果可以在大型研究中重复出来。
需要特别明确的是，在这个阶段，苏拉明不是一种商业上可获得的药物，在美国，它甚至不被批准用于任何治疗用途。研究人员强调，人们不能在家里尝试，无论这些结果如何有希望。
不要擅自使用苏拉明
苏拉明并不是被批准用于治疗自闭症的药物，像许多静脉注射药物一样，由未经培训的人员进行不当的剂量和时间的错误摄入，没有经过仔细测量药物浓度和监测毒性，苏拉明的使用反而可能会对孩子造成伤害。
仍需要多中心的临床试验，以了解如何在自闭症患者中安全使用低剂量的苏拉明，以及确定目前无法预测的药物-药物相互作用和罕见的副作用。他们强烈警告不要擅自使用苏拉明。
目前，仍需要进行大规模的试验来潜在地确认这些初步结果，并调查潜在的风险和副作用，以及苏拉明是否可以长期使用。
再等等，相信这种药物很快会得到专业的评估！
参考资料：
RobertK.Naviaux,BrookeCurtis,KefengLi,etal.Low‐dosesuramininautismspectrumdisorder:asmall,phaseI/II,randomizedclinicaltrial[J].AnnalsofClinicalandTranslationalNeurology,.
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