干细胞治疗自闭症取得进展！
自闭症谱系障碍（autismspectrumdisorder，ASD）简称自闭症，与孤独症同义，是一组以社交沟通障碍、兴趣或活动范围狭窄以及重复刻板行为为主要特征的神经发育性障碍。全球患病率在1%左右，ASD核心症状尚无药物可以治疗。目前学界认为，部分患者出现ASD的症状可能是由持续的神经炎症导致的。
间充质干细胞(Mesenchymalstromalcells，MSCs)已被证明具有调节神经炎症的能力，但在ASD患儿中使用MSC的安全性和可行性尚未得到很好的证实。
6月12日，《干细胞转化医学》杂志（StemCellsTranslationMedicine）上发表了一篇关于人脐带间充质干细胞治疗ASD的临床研究文章。该研究团队来自美国杜克大学，通过临床I期实验证实了50%参与者的ASD核心症状得到了改善。
研究者使用的是异体来源的人脐带组织间充质干细胞(humancordtissuemesenchymalstromalcells，hCT-MSCs)。总共有12名4到9岁的ASD患儿，通过静脉回输异体来源的脐带MSC。
患儿分为三个剂量组，分别接受1次、2次或3次的脐带MSC回输。每次MSC剂量为每公斤体重回输2百万个细胞，间隔2个月。整个治疗周期中进行3次临床和实验室评估，分别在基线期、6个月、在最后输注后12个月。在安全性方面，患儿对脐带MSC耐受良好。在治疗效果方面，12名患儿中有6人在至少两项ASD评估中表现出了改善，4名患者在三项评估中具有改善。
然而，这项研究结果是有个体差异的。一些患儿表现出实质性的改善，而另一些表现出很少或没有改善。因此，所有的这些改善是否与治疗有关仍需进一步探讨。干细胞治疗神经系统疾病的研究越来越多，未来干细胞治疗方向需要进行更多的临床前研究，包括改善患者分层、生物标志物、确定的作用模式，以及细胞本身的制备和鉴定。
非常期待间充质干细胞可以提高治愈率，为自闭症患儿带来希望！
资料来源：
1.Infusionofhumanumbilicalcordtissuemesenchymalstromalcellsinchildrenwithautismspectrumdisorder
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