日前，新型微生物疗法开发公司FinchTherapeutics宣布，该公司旗下的全谱微生物群疗法（FSM）获美国食品药物监督管理局（FDA）授予快速通道资格（fasttrackdesignation），用于孤独症谱系障碍（ASD）患儿的治疗。
「据估计，每59名儿童中即有1人罹患ASD，而目前尚无一种药物获FDA批准用于治疗ASD的核心症状。ASD患儿及家庭明确需要有效的治疗手段，」FinchTherapeutics首席执行官（CEO）MarkSmith指出，「本领域内的初步临床数据令我们深受鼓舞。我们期待并且必须开展随机对照研究，以评估FSM疗法针对ASD患儿的疗效及安全性。」
一项发表于Pediatrics的荟萃分析显示，ASD患儿存在消化道症状（如腹泻及腹痛）的比例显著高于同龄儿童。聚焦于饮食、益生元、益生菌、抗生素、粪便微生物群移植的治疗手段可改变肠道微生物群；既往有研究显示，此类治疗或可有效治疗ASD。
根据FinchTherapeutics的介绍，FSM疗法以口服胶囊的途径给药；胶囊内为多样化的微生物群，可修复消化道内的微生物组失衡。FDA之所以授予FSM疗法快速通道资格，主要是基于一项小规模的开放性研究——该研究共纳入了18名ASD患儿；经过8周的治疗，患儿的胃肠道症状减轻了77%，核心症状减轻了24%。随访研究显示，该研究在2年的随访期内安全有效。
FinchTherapeutics拟开展一项研究者发起的2期临床研究，旨在评估FSM疗法针对ASD成年患者的疗效及安全性，另将针对ASD患儿开展一项2期随机安慰剂对照研究。该疗法同时正在接受针对艰难梭菌感染患者的2期研究评估。
背景介绍：快速通道
快速通道审评的设立主要是为了促进治疗重大疾病药物或未满足临床需求药物开发，通过加快药物审评的过程而使这些药物能更早一点儿到达患者手中。
其中，这里的「重大疾病」是指它的存在会影响到患者的生存、日常功能，如果未治疗可能会导致更严重的疾病；而「未满足临床需求的药物」是指能提供一个目前未有的治疗方案或更好的治疗方案（如更好的疗效、更好的治疗结果）。
研发中的新药若获得FDA快速通道的认定，则可享受以下「待遇」：享有与FDA更多会议交流的机会，以探讨药物研发计划并收集更多满足上市需求的数据；收到更多FDA关于临床试验的设计和生物标记物等的选择的书面文件；如果相关标准符合要求，则拥有优先审批权和加速批准权；滚动式审，即药物申请公司可以提交已完成BLA或NDA章节，而不是常规的每一个章节均完成后才可进入审评。
一文读懂孤独症、高功能孤独症、阿斯伯格综合征
信源：
1.KatherineBortz.FDAfasttracksmicrobiotatherapyforchildrenwithautism.Healio.May7,
2.药渡.浅析快速通道、突破性疗法通道、加速批准、优先审批.-07-20.
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