干细胞走近自闭症孩子,用爱点亮ldqu

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孤独症又称自闭症,是一种脑部功能异常、以社会交往障碍、语言发育障碍、兴趣狭窄和行为方式刻板为主要特征的先天性大脑发育障碍性疾病。广义上的孤独症既包括我们熟知的典型自闭症(孤独症),也包括不典型孤独症、阿斯伯格综合症等孤独症谱系障碍。

全球每20分钟就有1个孩子被诊断为自闭症,自闭症孩子被称为“星星的孩子”。据不完全统计,目前我国自闭症患者超过万例,自闭症发病率约为1/,0-14岁自闭症孩子超过万,且保持增长趋势,保守估计每年以接近20万的数字递增。自闭症的发病存在着明显的性别差异,即男性患病的比例明显高于女性,几率接近5:1。自闭症占我国儿童精神残疾首位,具备极高致残率、高发病率等特点。

有限的自闭症疗法

目前研究认为约25%-35%的自闭症患者由遗传因素导致,后天的影响如环境有害因素、孕期不良用药等也可能增加患病风险。自闭症具有高度的临床异质性,神经免疫调节异常、神经营养因子缺乏、兴奋与抑制失衡、神经发生异常等都参与了自闭症的病理发生机制,但其具体的发病机制仍不明。

自闭症贯穿终生,属于终身无法治愈的精神障碍疾病,目前无有效治疗手段。目前自闭症的干预多采用特殊教育训练为主,通过教育康复减轻症状并融入社会,但由于场地、人员等限制,患儿的康复需求很难得到满足——三岁前接受康复训练的患儿不足三分之一,近五分之一的患儿等候时间在3个月以上,教育康复的黄金时期极易错过。

我们迫切需要新的干预手段,以改善自闭症关键症状,并对潜在的病理生理学基础进行干预。

干细胞守护星星的孩子

许多神经及精神领域疾病的干预都有干细胞的身影,涉及脑瘫、获得性听力缺损、儿童脑卒中、发育迟缓等。研究显示,干细胞移植干预自闭症具有潜在的应用前景,且安全性良好,对儿童自闭症具有干预作用——社交能力增强、沟通能力提高、临床症状减轻等利好表现。

一项发表在《干细胞转化医学》(StemCellTranslationalMedicine)上的临床研究显示了干细胞的有效性,8名自闭症儿童经静脉注射间充质干细胞后,症状有了改善,并且整个干预过程是安全的。

试验中受试者每12周接受万剂量的间充质干细胞静脉注射,耗时9个月输注4次,并在干预完成后的3个月和12个月进行随访。结果发现,8名患者的自闭症状类别都有所降低。研究人员表示,对于自闭症谱系障碍患者来说,重复剂量的脐带间充质干细胞输注给药是安全且可耐受的,并且具有干预益处。

国内相关临床研究

医院也开展了干细胞应用到自闭症的临床研究。

研究对象

2例男性患者,年龄分别为10岁和12岁,CARS测定均诊断为“自闭症”(CARS评分分别为36分和40分),CGIS评定病情的严重程度分别为5分和7分。

干预方法

两例患者均给予脐血干细胞和脐带间充质干细胞交替联合移植干预(征得医学伦理委员会的批准和患者知情同意)干细胞干预4-6次为1个疗程,每次间隔1周,每份细胞数量2-7*个。

临床总评印象量表(CGIS),属非定式检查,主要用于判断总的疾病严重性及其变化。在应用其他量表进行临床研究时,最好与此量表同时评分,以检查其他量表评分的可靠性,并判断精神病情的轻重。——《神经精神病学辞典》

研究结果

出院后随访6个月,复测CARS分别为31分和33分(干预前分别为36分和40分),CGIS病情严重程度分别为3分和4分(干预前分别为5分和7分)。较干预前评分均明显降低,并且症状持续缓解无复发。2例患者在干预过程中和干预后均未出现与干预有关的严重并发症和明显的不良反应。

自闭症儿童被称为“来自星星的孩子”,他们就像星辰一样,独自闪烁发散着光芒,却与我们相距甚远。

和其他显性疾病不同,自闭症在中国乃至世界都有着广泛而深刻的误解,大部分人以为生这个病的孩子只是性格孤僻一点,不爱和人打交道而已。

事实并非如此,自闭症是发育障碍的一种,7成患者伴有智力问题和社交障碍。目前,人类无法确定该病病因,也就是说,没有任何可以治疗该疾病的方法。

患者现状

世界范围内,每约个孩子中,就可能有一个患有自闭症。按照中国的人口比例,至少有万个家庭因此陷入漫长的黑暗,0-14岁的儿童患病者可能超过万(据《中国自闭症教育康复行业发展状况报告》)。

有什么方法可以打开自闭症儿童的心门?让他们从自己的世界走出来,与我们相拥——科学家将目光放到被医学界称为“万用细胞”的干细胞上。

截止目前(年9月9日),全球开展了18项关于干细胞应用在自闭症上的临床研究。

干细胞干预自闭症的可能机制

干细胞进入人体内可调节机体免疫功能,并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成,改善脑内缺血缺氧状态,激活和修复脑内受损的神经细胞。

终有一天,星星的孩子不再孤单!

干细胞可以在一定程度上改善和修复神经系统的结构和功能,已经在儿童脑瘫、自闭症等神经系统疾病中取得了初步成功,通过干细胞干预加康复训练的双重努力,自闭症患者或可达到生活自理,甚至独立生活。期待干细胞技术点亮星星的孩子。

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