医院发表最新研究成果将布美他尼

点击上方“蓝字”带你去看小星星自闭症是一种严重的神经发育障碍性疾病,通常在3岁前起病,常导致终生残疾。统计数据显示,自闭症正影响着全球约1.0%的人口,而我国的孤独症患者发病率呈现上升态势,整体患者数量更是超千万。然而,目前自闭症的治疗以对症的行为干预为主,尚无针对其核心症状的药物干预方案。并且在许多国家,自闭症行为干预的普及性极低。因此,能够改善自闭症患者的核心症状的药物亟待开发,特别是小年龄自闭症患儿,大脑神经元仍处于高可塑状态,药物干预治疗的时机稍纵即逝。近日,一则报道可谓一石激起千层浪,将众多星星的家长的心都提了起来。上海交通大医院李斐教授领衔的团队,与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队、英国剑桥大学BarbaraJSahakian教授团队等合作,在《科学简报》

(ScienceBulletin)杂志上在线最新研究成果:将布美他尼“老药新用”,可有效干预小年龄自闭症患儿。这一研究成果有望填补自闭症药物治疗领域的空白。

这一儿科临床广泛使用的“老药”利尿剂—布美他尼,被开发出了“新技能”,专家表示:或可改善自闭症患者的社交障碍和感知觉障碍,为低龄自闭症患儿的治疗增添希望。

布美他尼片是什么?

“布美他尼是一种在儿科临床广泛使用的利尿剂,价格便宜、药性温和、副作用小。”专家介绍,“旧酒装新瓶”并非毫无依据,将布美他尼应用于自闭症患者是基于一种假设:布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态,从而恢复自闭症相关的脑功能。但既往临床试验样本量小、年龄跨度大、缺乏安慰剂对照,对小年龄自闭症患者的安全性和有效性尚不明确。李斐教授团队与合作者们的研究采用了一种新型神经影像技术—磁共振波谱(MRS)技术,可无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质的浓度改变。研究发现,经过3个月的布美他尼干预,3至6岁自闭症患儿的社交沟通障碍、感知觉障碍等核心症状有明显改善,用药安全有效。此项研究是目前国际上单站点最大样本量的临床试验,样本中71%为重度自闭症患儿、且无法获得康复资源。李斐同时强调,从目前研究可以看出,由于自闭症可能存在病因异质性,不同自闭症患者对布美他尼治疗效果存在差别。今后将深入研究,一方面结果在严格设计的多中心大样本临床研究中加以验证,一方面还需要综合考虑自闭症病因、病理机制等,找寻适用布美他尼的生物标志物,进而明确布美他尼的最佳适用人群。此外,低龄儿童的药物使用需要在仔细检查和评估以后,在医生指导和监测下使用。这是一条漫长的道路,通过这项研究工作希望开发治疗ASD患者的新药,仍还有待于不懈努力和转化研究。天使云有话说:存在,也许就是合理,这个世界从不完美。自闭症也许是一种障碍,但它也可以是另一种人生状态。在期待更多新药给予星星的孩子帮助的同时,亲爱的家长朋友们,请不要焦虑、不要放弃、不要失去希望。别忘了,你们对孩子的爱,就是最好的治疗。往期文章有效防止自闭症孩子走神的8个方法!自闭症的康复治疗怎样判断宝宝得了自闭症?癌症晚期妈妈把每天当最后一天使,只为教自闭症儿子如何生活百万点赞,16岁孩子手写印刷体给无数自闭症家庭信心孩子在训练机构中的生活是什么样子?他们只是与众不同,而不是不如他人

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