简讯┃年1月29日，美国FDA授予罗氏制药在研口服新药Balovaptan（前名称为：RG）“突破性疗法”认定。
该药有望成为首个帮助自闭症谱系障碍(ASD)患者改善核心症状（"社会交往"和“沟通障碍”）的药物。
该药也是罗氏制药在神经医学领域通过FDA突破性疗法认定的第二个研究药物。
这意味着该药潜力巨大，有望为自闭症患者带来更多希望！
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关于Balovaptan
Balovaptan分子结构
Balovaptan是一种口服的后叶加压素（V1a）受体拮抗剂，用于治疗自闭症谱系障碍（ASD）。来自人类和动物的研究证据表明，V1a受体介导和调节的关键社会行为对ASD的患者个体具有重要意义。
此次荣获FDA的突破性疗法认定，主要是基于Balovaptan在Ⅱ期临床试验（VANILLA研究）中的良好表现。该研究结果已于年5月的国际自闭症研究大会(IMFAR)上公布。
VANILLA研究是一项随机双盲、平行对照、多中心的临床研究，主要评估药物Balovaptan（RG）的安全性和有效性。研究共计入组名成年男性自闭症患者（18~45岁），主要结果指标包括：社交反应量表2（SRS-2）、哥伦比亚—自杀严重程度量表（C-SSRS）、不良事件发生率等；次要结果指标包括：Vineland-Ⅱ适应行为量表等。结果显示，服用RG中等剂量（4mg/天）和大剂量（10mg/天）的患者Vineland适应行为量表评分显著改善，同时受试者的安全性和耐受性良好。
罗氏公司首席医疗官兼全球产品开发主管SandraHorning博士表示：“我们非常高兴FDA为Balovaptan颁发了突破性疗法认定，以表彰其治疗ASD患者的早期希望。我们期待与FDA密切合作，希望能尽快把这款药物带给患者。”
此外，罗氏制药关于评估Balovaptan针对ASD儿童和青少年（5~17岁）的另一项Ⅱ期临床试验（aV1ation）也在进行中，该研究将主要评估患者的Vineland适应行为量表改善情况。
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关于自闭症谱系障碍(ASD)
图片来源于网络
ASD是一种终身性疾病，直接影响着患者的行为、沟通交流与社交互动。由于症状多样且严重，极大影响患者的日常生活，所以该病症又被称为“自闭症谱系障碍”。
ASD患者的临床表现，可以分为两大类：“核心症状”和“关联症状”。
核心症状包括：社交障碍、沟通障碍、重复刻板行为、限制兴趣等所有这些症状都显著影响患者日常生活。
关联症状包括：焦虑、癫痫发作、语言障碍、感觉异常、注意力缺陷、情绪波动、睡眠不足、突发性愤怒、自我伤害等。
自闭症在男孩中的发病率是女孩的4倍。预计美国的ASD发病率：男孩为1/42，女孩为1/。世界卫生组织WHO预测，全球的ASD患者发病率为1/，占全球疾病负担0.3%。
遗憾的是，目前没有任何药物能够帮助改善上述ASD患者的核心症状，这将严重的影响自闭症患者个体的生活质量。
如果Balovaptan未来能够成功获批，将为成为首个改善ASD患者核心社交症状的临床药物。对患者而言，这将是一个非常利好的消息，他们急需新的治疗药物来改善病情。
美国FDA授予Balovaptan的“突破性疗法认定”带来了更多的希望，让我们拭目以待！
参考资料
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